Choroby rzadkie i leki sieroce – Portal PR - 24PR




Choroby rzadkie i leki sieroce

13.04.2014 Kategoria: zdrowie. Autor: admin

Relacja z konferencji prasowej Akademia Dziennikarzy Medycznych Choroby rzadkie i leki sieroce – sesja trzecia, która odbyła się w dniu 3 kwietnia 2014 r.

Badania kliniczne w chorobach rzadkich. Dlaczego są tak ważne?
prof. dr hab. Piotr Fiedor,
WUM, Zespół ds. Chorób Rzadkich w Ministerstwie Zdrowia

Badania kliniczne są konieczne dla obiektywnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych produktów leczniczych bądź wyrobów medycznych. Pozwalają też na ocenę działań niepożądanych. Drogą badań klinicznych potwierdza się wskazania dla danego leku, a przede wszystkim można ocenić korzyści z jego zastosowania w stosunku do ryzyka. W leczeniu chorób rzadkich badania kliniczne służą również tworzeniu standardów, przejrzystych procedur i baz danych. Pomagają opracować wytyczne dla praktyki klinicznej oraz organizacji opieki nad chorym.

Ostra białaczka szpikowa (AML) – zmęczenie, którego nie wolno lekceważyć
dr hab. Grzegorz Władysław Basak,
WUM, Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych

Na nowotwory hematologiczne zapada 20 osób na 100 000. Najczęstsze z nich to chłoniaki, szpiczaki i białaczki. Wszystkie choroby hematologiczne to należą do rzadkich, a nawet ultrarzadkich.

Trudności w ich leczeniu powoduje zbyt późno postawiona diagnoza (trudno je rozpoznać), wysokie koszty leków albo po prostu brak leków na daną chorobę. Tymczasem poszukiwanie nowych możliwości terapii nie jest proste choćby ze względów etycznych. Ponadto w większości przypadków leki są z konieczności stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi, ponieważ te nie dotyczą rzadszych lub nowych zastosowań.

Multidyscyplinarne podejście do chorób rzadkich.
Choroba Cushinga – wyzwanie współczesnej endokrynologii
dr med. Maria Stelmachowska-Banaś,
Klinika Endokrynologii CMKP, Szpital Bielański:

Choroba Cushinga należy do najpoważniejszych i najgorzej rokujących schorzeń endokrynnych. Jej przyczyna to nadmiar kortyzonu w organizmie, spowodowany zwiększonym wydzielaniem hormonu ACTH wskutek gruczolaka przysadki. Wśród objawów, właściwych także dla wielu innych chorób, charakterystyczne są: łatwe powstawanie siniaków, zanik mięśni, zaczerwienienie twarzy, czerwone rozstępy na skórze. Co roku pojawiają się 2-3 nowe przypadki choroby na milion populacji. Późne rozpoznanie pogarsza rokowania. Bez leczenia 50 proc. chorych umiera w ciągu 5 lat z powodu powikłań ze strony serca, osteoporozy, infekcji. Leczenie to przede wszystkim usunięcie gruczolaka, a także podawanie leków obniżających poziom kortyzolu.

Etyczne aspekty leczenia chorób rzadkich
Paweł Nawara, Instytut Filozofii
Uniwersytetu Warszawskiego

Leczenie chorób rzadkich, częściej niż w przypadku innych schorzeń, powoduje problemy natury etycznej. Sprzyja temu brak jasnych zasad finansowania ich terapii, rozliczanych z różnych źródeł. Aby je uprościć, należy zredefiniować niektóre pojęcia, jak choćby osiągnięcie efektu terapeutycznego, co nie musi oznaczać wyleczenia pacjenta, ale np. usunięcie bólu. Powraca też problem: czy należy finansować tak samo leczenie chorych, którzy nie zawinili swojej chorobie i tych, którzy sami ją spowodowali przez swoje zachowanie, np. nieostrożną jazdę?

Podobne wpisy:







Wszelkie prawa do portalu w rozumieniu ustawy z dnia 4 lutego 1994 r. o prawie autorskim i prawach pokrewnych zastrzeżone są na rzecz MERKON GROUP CEZARY KRAJEWSKI i odpowiednio na rzecz współpracujących podmiotów i nie mogą być rozpowszechniane w całości bądź w części (także kanały RSS) bez uprzedniej pisemnej ich zgody.